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Project Mercury | FSHD Argentina
La Sociedad FSHD y Fulcrum Therapeutics se asocian para celebrar el Día de las Enfermedades Raras
El 29 de febrero se celebró el Día Mundial de las Enfermedades Raras, una fecha dedicada a crear conciencia sobre las enfermedades que afectan a un pequeño porcentaje de la población. La Sociedad FSHD y Fulcrum Therapeutics aprovecharon este día para destacar sus esfuerzos continuos en la búsqueda de una cura para la Distrofia Muscular Facioescapulohumeral (FSHD) y para anunciar dos nuevas iniciativas: Project Mercury y el Navegador FSHD.
Project Mercury tiene como objetivo facilitar el acceso de los pacientes a los ensayos clínicos de la FSHD. La iniciativa proporcionará información y recursos a los pacientes que estén interesados en participar en ensayos clínicos, y también ayudará a conectarlos con los investigadores que están llevando a cabo estos estudios.
El Navegador FSHD es un nuevo recurso en línea que proporcionará apoyo a los pacientes con FSHD y a sus familias. El Navegador ofrecerá información sobre la enfermedad, recursos locales y un espacio para que las familias se conecten entre sí.
La colaboración es clave en la investigación de enfermedades raras
El Día de las Enfermedades Raras también sirvió como una oportunidad para enfatizar la importancia de la colaboración en la investigación de enfermedades raras. La Sociedad FSHD y Fulcrum Therapeutics están comprometidas a trabajar juntas y con otras organizaciones para encontrar una cura para la FSHD.
Para obtener más información sobre la Sociedad FSHD, Fulcrum Therapeutics, Project Mercury y el Navegador FSHD, visite los siguientes sitios web:
El día 20 Junio de 2023 la FSHD Society y Fulcrum Therapeutics anunciaron el lanzamiento del Proyecto Mercury (Project Mercury), una colaboración única en su tipo, con la misión de identificar y abordar los desafíos que podrían impedir la entrega de nuevos medicamentos.
Desarrollar y administrar tratamientos para cualquier enfermedad rara implica desafíos únicos, incluido el establecimiento de medidas de resultados de los ensayos; inscribir poblaciones de pacientes pequeñas y, a menudo, no diagnosticadas; gestionar el riesgo financiero y los incentivos; navegar recorridos de diagnóstico prolongados y vías de atención fracturadas; y generar evidencia clara y convincente para respaldar las actividades regulatorias y de reembolso.
El Proyecto Mercury consiste en la colaboración a nivel global, a través de un Grupo de Trabajo Global (Global Task Force), y a nivel local, a través de Grupos de Trabajo Nacionales. Los miembros fundadores del grupo de trabajo global del Proyecto Mercury incluyen: The FSHD Society, FSHD Canada Foundation y muchos otros miembros de la Alianza Mundial FSHD (World FSHD Alliance), Fulcrum Therapeutics, Avidity Biosciences, TREAT-NMD, defensores de pacientes de FSHD, médicos e investigadores líderes de FSHD y expertos en el campos de la economía de la salud y el acceso de los pacientes.
La FSHD es un trastorno genético poco común que se estima que afecta a 1 de cada 8.000 personas en todo el mundo. Las personas con FSHD experimentan una pérdida muscular y funcional implacable y acumulativa, lo que resulta en la incapacidad de realizar actividades de la vida diaria debido a un deterioro significativo de la función de las extremidades superiores, pérdida de movilidad y dolor crónico. Por lo general, a partir de la adolescencia, alrededor del 20 por ciento de las personas diagnosticadas con FSHD necesitarán una silla de ruedas a los 50 años. Actualmente, la FSHD no tiene tratamiento ni cura efectivos; sin embargo, en los últimos años se han logrado avances significativos, como el primer ensayo clínico de fase 3 para FSHD en 2022 por parte de Fulcrum Therapeutics.
La implacable progresión de la FSHD ilustra la importancia de proporcionar una entrega rápida y equitativa de tratamientos futuros. Impulsado por este sentido de urgencia, el Proyecto Mercury busca movilizar a todos los sectores de la comunidad FSHD para unirse con el único propósito de garantizar que las barreras de acceso se eliminen lo más rápido posible.
El Proyecto Mercury se guía por el principio de carga compartida para crear beneficio compartido. Colectivamente, los miembros del Grupo de Trabajo Global tienen como objetivo acelerar el progreso en la comprensión y el tratamiento de la FSHD mediante:
Construir una cohorte global de 10,000 pacientes bien caracterizados y listos para participar en ensayos clínicos
Ampliar y optimizar la infraestructura mundial de ensayos clínicos.
Eliminar las barreras que retrasan la entrega de terapias una vez aprobadas
«Estamos encantados de ser un socio sustentador global en esta colaboración única para garantizar que los pacientes se beneficien de la innovación lo más rápido posible», afirmó Robert J. Gould, Ph.D., presidente interino y director ejecutivo de Fulcrum. «El modelo del Proyecto Mercury puede ayudar a alinear a todas las partes interesadas para superar las barreras e ineficiencias que obstaculizan el progreso».
El Grupo de Trabajo Global y los Grupos de Trabajo Nacionales del Proyecto Mercury están dirigidos por organizaciones de defensa de pacientes de la Alianza Mundial FSHD. Como socio cofundador y convocante, la FSHD Society proporciona gestión, recursos y apoyo a la implementación de la coalición. Como socio fundador y sustentador, Fulcrum Therapeutics apoya el Proyecto Mercury mediante la donación de recursos y apoyo para las comunicaciones. Todos los miembros del Grupo de Trabajo Global (Global Task Force) se comprometen a compartir recursos y dedicar personal para ayudar al Proyecto Mercury a lograr el mayor impacto.
