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¡Buenas noticias para la comunidad de la FSHD!

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Fulcrum Therapeutics se ha asociado con Sanofi en un acuerdo significativo para impulsar el desarrollo y la comercialización de losmapimod para la Distrofia Muscular Facioescapulohumeral (FSHD).

¿Qué significa esto para la comunidad FSHD?

Esta colaboración es un gran paso adelante en la lucha contra la FSHD. Aquí te contamos los puntos clave:

  • Mayor alcance: Sanofi obtendrá los derechos exclusivos para comercializar losmapimod fuera de los Estados Unidos. Esto significa que el tratamiento podría estar disponible para pacientes con FSHD en todo el mundo.
  • Financiamiento inicial: Fulcrum recibirá un pago inicial de $80 millones, lo que ayudará a financiar el desarrollo continuo de losmapimod.
  • Datos en camino: Fulcrum espera presentar los datos del ensayo clínico REACH en el cuarto trimestre de 2024.
  • Posible aprobación regulatoria: Si los datos son positivos, Fulcrum y Sanofi planean solicitar la aprobación regulatoria del tratamiento en Estados Unidos, Europa, Japón y otros países.

En resumen, esta asociación acerca a la comunidad FSHD a una terapia efectiva.

Para obtener más detalles, puedes leer el comunicado de prensa de Fulcrum Therapeutics: https://bit.ly/3yjedSw

Honrando el Día de las Enfermedades Raras

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La Sociedad FSHD y Fulcrum Therapeutics se asocian para celebrar el Día de las Enfermedades Raras

El 29 de febrero se celebró el Día Mundial de las Enfermedades Raras, una fecha dedicada a crear conciencia sobre las enfermedades que afectan a un pequeño porcentaje de la población. La Sociedad FSHD y Fulcrum Therapeutics aprovecharon este día para destacar sus esfuerzos continuos en la búsqueda de una cura para la Distrofia Muscular Facioescapulohumeral (FSHD) y para anunciar dos nuevas iniciativas: Project Mercury y el Navegador FSHD.

Project Mercury tiene como objetivo facilitar el acceso de los pacientes a los ensayos clínicos de la FSHD. La iniciativa proporcionará información y recursos a los pacientes que estén interesados en participar en ensayos clínicos, y también ayudará a conectarlos con los investigadores que están llevando a cabo estos estudios.

El Navegador FSHD es un nuevo recurso en línea que proporcionará apoyo a los pacientes con FSHD y a sus familias. El Navegador ofrecerá información sobre la enfermedad, recursos locales y un espacio para que las familias se conecten entre sí.

La colaboración es clave en la investigación de enfermedades raras

El Día de las Enfermedades Raras también sirvió como una oportunidad para enfatizar la importancia de la colaboración en la investigación de enfermedades raras. La Sociedad FSHD y Fulcrum Therapeutics están comprometidas a trabajar juntas y con otras organizaciones para encontrar una cura para la FSHD.

Para obtener más información sobre la Sociedad FSHD, Fulcrum Therapeutics, Project Mercury y el Navegador FSHD, visite los siguientes sitios web:

¿Es la resonancia magnética el Santo Grial para los ensayos clínicos de la FSHD?

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La Distrofia Muscular Facioescapulohumeral (FSHD) es una enfermedad genética que afecta los músculos de la cara, los hombros y los brazos. Actualmente no existe cura para la FSHD, pero se están realizando muchos ensayos clínicos para encontrar nuevos tratamientos.

Los ensayos clínicos son estudios de investigación que prueban nuevos medicamentos o tratamientos en personas. Los ensayos clínicos de la FSHD suelen utilizar la resonancia magnética (RMN) para medir la progresión de la enfermedad.

La RMN es una herramienta de diagnóstico que utiliza campos magnéticos y ondas de radio para crear imágenes detalladas del cuerpo. La RMN puede detectar cambios en los músculos que no se pueden ver con otros métodos de diagnóstico.

Los investigadores esperan que la RMN pueda ser utilizada para medir la eficacia de los nuevos tratamientos para la FSHD. Si la RMN puede mostrar que un tratamiento está ralentizando o deteniendo la progresión de la enfermedad, esto sería un gran avance en la búsqueda de una cura.

Sin embargo, todavía hay algunos retos que deben superarse antes de que la RMN pueda ser utilizada como un punto final fiable en los ensayos clínicos de la FSHD. Estos retos incluyen:

  • La variabilidad de la enfermedad: La FSHD puede progresar a diferentes velocidades en diferentes personas. Esto puede dificultar la comparación de los resultados de los ensayos clínicos.
  • El tamaño de los ensayos clínicos: Se necesitan ensayos clínicos con un gran número de participantes para detectar cambios pequeños pero significativos en la progresión de la enfermedad.
  • El coste de la RMN: La RMN es una prueba costosa, lo que puede dificultar la realización de ensayos clínicos con un gran número de participantes.

A pesar de estos retos, los investigadores creen que la RMN tiene el potencial de ser una herramienta valiosa para los ensayos clínicos de la FSHD. Si se pueden superar estos retos, la RMN podría ayudar a acelerar el desarrollo de nuevos tratamientos para esta enfermedad.

Fuente: https://www.fshdsociety.org/2024/03/29/is-mri-the-holy-grail-for-fshd-clinical-trials/