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Avidity Biosciences recibe autorización para tratamiento de FSHD

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Avidity Biosciences, una empresa biofarmacéutica con sede en San Diego, anunció el 7 de octubre de 2022 que había recibido la autorización de nuevo fármaco en investigación (IND) de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) para AOC 1020, su terapia experimental para la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). Esto significa que la compañía biofarmacéutica con sede en San Diego puede comenzar a probar AOC 1020 en ensayos clínicos en humanos.

AOC 1020 es una terapia génica que tiene como objetivo corregir el defecto genético que causa la FSHD. El defecto genético en la FSHD es una expansión de tripletes CTG en el gen D4Z4. Esta expansión de tripletes CTG provoca la pérdida de la expresión del gen D4Z4, lo que resulta en la debilidad muscular.

AOC 1020 utiliza un vector adenoasociado (AAV) para introducir una copia normal del gen D4Z4 en las células musculares de las personas con FSHD. Los ensayos clínicos de AOC 1020 se centrarán en evaluar la seguridad y la eficacia de la terapia en personas con FSHD de leves a moderadas.

La autorización de la FDA para AOC 1020 es un hito importante para el desarrollo de tratamientos para la FSHD. Si los ensayos clínicos son exitosos, AOC 1020 podría convertirse en el primer tratamiento curativo para la FSHD.

Avidity recibe autorización para tratamiento de FSHD

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AOC1020 será la primera terapia de ARN que se probará en FSHD.

Avidity Biosciences anunció hoy que había recibido la autorización de nuevo fármaco en investigación (IND) de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) para AOC 1020, su terapia experimental para la distrofia muscular facioescapulohumeral. Esto significa que la compañía biofarmacéutica con sede en San Diego puede comenzar a probar AOC 1020 en ensayos clínicos en humanos. Avidity dijo que también recibió autorización de IND para otro programa, AOC 1044, para mutaciones de distrofia muscular de Duchenne susceptibles de omitir el exón 44.

Esta buena noticia se incluyó en un comunicado de prensa que también anunció que la FDA ha colocado una “suspensión clínica parcial” en la inscripción de nuevos participantes en el ensayo clínico Fase 1/2 MARINA™ de Avidity de AOC 1001 en adultos con distrofia miotónica tipo 1 (DM1) . Cerca de 40 participantes están actualmente inscritos en los ensayos MARINA y MARINA open label extension (MARINA-OLE™). Todos los participantes, ya sea que reciban AOC 1001 o placebo, pueden continuar en su cohorte de dosificación actual, aunque no se pueden inscribir participantes adicionales hasta que se resuelva la suspensión clínica parcial.

“La suspensión clínica parcial es en respuesta a un evento adverso grave informado en un solo participante en la cohorte de 4 mg/kg del estudio MARINA”, explicó el comunicado de prensa de la compañía. “La seguridad de los participantes inscritos en estudios clínicos es la primera prioridad de Avidity. Avidity está trabajando en estrecha colaboración con la FDA y el investigador del ensayo para evaluar la causa de este evento. La compañía está tomando todas las medidas necesarias para resolver la suspensión clínica parcial de la inscripción de nuevos participantes lo más rápido posible”.

Según la FDA, un “evento adverso grave” es cualquier “experiencia indeseable asociada con el uso de un producto médico en un paciente”, que puede incluir la muerte, complicaciones potencialmente mortales, hospitalización, discapacidad o daño permanente. El evento adverso puede deberse o no al fármaco experimental, y cuando ocurre tal evento, el desarrollador del fármaco debe pausar el ensayo hasta que pueda determinar la causa. Si se demuestra que el evento adverso no representa un riesgo para otros pacientes, se puede permitir que continúe el ensayo.

Los tratamientos experimentales de Avidity son un nuevo tipo de terapia de ARN basada en conjugados de oligonucleótidos de anticuerpos (AOCs™). Su enfoque utiliza anticuerpos que reconocen y se unen a proteínas en la superficie de los músculos para administrar moléculas de ARN terapéuticas en el músculo. Para su terapia FSHD, AOC 1020 de Avidity proporciona una molécula que evita que el gen DUX4 produzca la proteína DUX4 tóxica. (Consulte la charla del Dr. Jeff Statland sobre las terapias de FSHD basadas en AOC ).

La compañía ha probado sus medicamentos extensamente en animales para minimizar los riesgos de seguridad, pero cualquier medicamento, especialmente uno que nunca antes se haya probado en humanos, puede causar efectos secundarios. Esta es la razón por la cual los ensayos clínicos en humanos a menudo comienzan con grupos pequeños y homogéneos de participantes antes de continuar con grupos más grandes de pacientes para priorizar la seguridad de los participantes.

Fulcrum Therapeutics anuncia ensayo clínico fase 3 “REACH”

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Fulcrum Therapeutics® anuncia REACH, un ensayo clínico de fase 3 de losmapimod en la distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD)

  • Punto final principal de Reachable Workspace (RWS) basado en conversaciones con la FDA y las agencias reguladoras de la UE
  • Se espera que el ensayo comience en el segundo trimestre de 2022
  • Primera terapia potencial en el mercado para FSHD
  • Fulcrum realizará un webcast virtual de Key Opinion Leader en FSHD el 24 de marzo a las 10:00 a. m. ET

CAMBRIDGE, Mass., 3 de marzo de 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Fulcrum Therapeutics, Inc. (Nasdaq: FULC), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica enfocada en mejorar la vida de los pacientes con enfermedades raras definidas genéticamente, anunció hoy sus planes para iniciar REACH, un ensayo clínico de Fase 3 de losmapimod en personas con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD), en el segundo trimestre de 2022. La FSHD es una enfermedad grave, rara, progresiva y debilitante para la que no existen tratamientos aprobados. Se caracteriza por la infiltración de grasa en el músculo esquelético que conduce a la atrofia muscular que afecta la cara, la escápula y los hombros, la parte superior de los brazos y el abdomen. El impacto en los pacientes incluye disminuciones profundas en la capacidad para realizar actividades de la vida diaria, pérdida de la función de las extremidades superiores, pérdida de movilidad e independencia y dolor crónico.

“Estamos emocionados de avanzar con losmapimod en el ensayo REACH Fase 3 para FSHD”, dijo Bryan Stuart, presidente y director ejecutivo de Fulcrum. “Los resultados del ensayo clínico de fase 2b demostraron que losmapimod desaceleró la progresión de la enfermedad y mejoró la función en personas con FSHD. Con base en estos datos, así como en los conocimientos obtenidos del ensayo sobre medidas óptimas de progresión de la enfermedad, nos alineamos con los reguladores, incluida la FDA, en aspectos clave del diseño del ensayo REACH. Con datos positivos, esperamos que REACH sea la base para la aprobación. Esto marca un hito significativo para los pacientes y cuidadores de FSHD, y Fulcrum sigue comprometido a servir a la comunidad de FSHD”.

“No existen terapias aprobadas para la FSHD y existe una necesidad clara y urgente de un tratamiento para desacelerar o detener la progresión de la enfermedad”, dijo Nicholas Johnson, MD, M.Sci., FAAN, profesor asociado, jefe de división de neuromuscular y vicepresidente de investigación en el departamento de neurología de la Virginia Commonwealth University. “Para las personas con FSHD, cada día sin tratamiento es otro día en el que pueden perder fuerza, la capacidad de levantar los brazos o caminar sin ayuda. Losmapimod es el primer y único medicamento en investigación en desarrollo clínico. Los datos hasta la fecha son muy prometedores y muestran un beneficio clínico significativo y un perfil de seguridad y tolerabilidad bien establecido. Espero seguir investigando losmapimod en el ensayo REACH”.

Con base en los resultados de un estudio de Fase 2b de losmapimod que mostró un beneficio clínico, Fulcrum se comprometió con las agencias reguladoras de EE. UU. y la UE, incluida la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), y se alineó en aspectos clave del diseño para un ensayo de Fase 3. REACH será un ensayo multinacional aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de losmapimod para el tratamiento de la FSHD. Se espera que el ensayo inscriba a aproximadamente 230 adultos con FSHD. Los pacientes serán aleatorizados 1:1 para recibir losmapimod, administrado por vía oral como una tableta de 15 mg dos veces al día, o placebo, y evaluados durante un período de tratamiento de 48 semanas. El criterio principal de valoración del estudio es el cambio absoluto desde el inicio en el Área de trabajo accesible (RWS). Los criterios de valoración secundarios incluyen la infiltración de grasa muscular (MFI), la impresión global del cambio del paciente (PGIC), y Calidad de Vida en Trastornos Neurológicos de la extremidad superior (Neuro QoL UE). REACH también incluirá evaluaciones centradas en el paciente de la utilización de la atención médica.

Judith A. Dunn, Ph.D., presidenta de investigación y desarrollo de Fulcrum, dijo: “Aprendimos de nuestro ensayo de Fase 2b que RWS, MFI y los resultados informados por los pacientes son medidas confiables de la progresión de la enfermedad y que podemos observar diferencias significativas en estos criterios de valoración en comparación con el placebo después de solo 48 semanas de tratamiento con losmapimod. REACH está optimizado para demostrar beneficios estadística y clínicamente significativos similares y representa un paso importante en la entrega de una terapia que cambia la vida de las personas con FSHD”.

Los resultados de ReDUX4, un ensayo de fase 2b aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, que inscribió a aproximadamente 80 pacientes tratados durante 48 semanas, demostraron beneficios clínicamente relevantes en múltiples medidas de salud y función muscular, así como resultados informados por los pacientes. En particular, losmapimod mejoró el área de superficie accesible en RWS, una medida cuantitativa del rango de movimiento y función de las extremidades superiores que ha demostrado que se correlaciona con la capacidad de realizar actividades de la vida diaria de forma independiente. Losmapimod también disminuyó la progresión de la infiltración de grasa en los músculos ya afectados por la enfermedad y preservó la salud de los músculos de apariencia normal. Además, los pacientes tratados con losmapimod informaron sentirse mejor en comparación con los que recibieron placebo mediante la evaluación.

Evento KOL para discutir la necesidad insatisfecha en FSHD, ensayo REACH y medidas clave de progresión de la enfermedad

Fulcrum organizará una reunión de KOL el jueves 24 de marzo de 2022 de 10:00 am a 12:00 pm ET con Nicholas E. Johnson, MD, M.Sci., FAAN, profesor asociado, jefe de división de neuromuscular y vicepresidente de investigación en el departamento de neurología de la Virginia Commonwealth University y Jay J. Han, MD, profesor y vicepresidente del programa de residencia de la Universidad de California, Irvine. Se podrá acceder a la transmisión web en vivo a través de la sección Relaciones con inversores del sitio web de la compañía, fulcrumtx.com. Después del webcast en vivo, una repetición archivada también estará disponible en el sitio web por hasta 90 días.

Acerca de la FSHD

FSHD es una enfermedad grave, rara, progresiva y debilitante para la que no existen tratamientos aprobados. Se caracteriza por la infiltración de grasa en el músculo esquelético que conduce a la atrofia muscular que afecta principalmente a la cara, la escápula y los hombros, la parte superior de los brazos y el abdomen. El impacto en los pacientes incluye disminuciones profundas en la capacidad para realizar actividades de la vida diaria, pérdida de la función de las extremidades superiores, pérdida de movilidad e independencia y dolor crónico. La FSHD es una de las formas más comunes de distrofia muscular y tiene una población de pacientes estimada de 16 000 a 38 000 solo en los Estados Unidos.

Acerca de Reachable Workspace (RWS)

RWS es una medida cuantitativa del rango de movimiento y función de las extremidades superiores. Específicamente, evalúa la movilidad total del hombro y del brazo proximal utilizando tecnología de sensor de movimiento 3D. Preservar la función, según lo evaluado por RWS, es fundamental para mantener las capacidades de autocuidado y otras actividades de la vida diaria que influyen directamente en la calidad de vida. Según los resultados publicados, el espacio de trabajo accesible es una medida importante de independencia.

Acerca de Losmapimod

Losmapimod es un inhibidor selectivo de la proteína quinasa activada por mitógeno (MAPK) p38α/β en investigación. Fulcrum obtuvo la licencia exclusiva de losmapimod de GSK tras el descubrimiento de Fulcrum del papel de los inhibidores de p38α/β en la reducción de la expresión de DUX4 y una extensa revisión de compuestos conocidos. Los resultados informados del ensayo ReDUX4 demostraron una progresión más lenta de la enfermedad y una función mejorada, incluidos impactos positivos en la fuerza de las extremidades superiores, lo que respalda el potencial de losmapimod para ser una terapia transformadora para el tratamiento de la FSHD. Aunque el losmapimod nunca antes se había explorado en las distrofias musculares, se había evaluado en más de 3500 sujetos en ensayos clínicos en muchas otras indicaciones, sin señales de seguridad atribuidas a losmapimod. Losmapimod ha sido otorgado EE.UU.

Enlace a la noticia original en inglés: https://ir.fulcrumtx.com/news-releases/news-release-details/fulcrum-therapeuticsr-announces-reach-phase-3-clinical-trial